Phase II encourageante du mavacamten pour la cardiomyopathie hypertrophique obstructive

Publié le mercredi 9 août 2017

PARIS, 7 août 2017 (APMnews) - Le mavacamten semble améliorer la fonction ventriculaire gauche chez des patients souffrant de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique, selon les résultats d'un petit essai clinique de phase II rapportés lundi dans un communiqué de la société de biotechnologies MyoKardia.

Le mavacamten (anciennement MYK-461) est un modulateur allostérique de la myosine cardiaque qui permet la réduction de l'hypercontractilité des cellules.

Dans l'essai clinique ouvert de phase II PIONEER-HCM, MyoKardia a évalué l'efficacité, la sûreté, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la tolérance du mavacamten chez des patients présentant une cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique.Le mavacamten a été administré pendant 12 semaines à la dose de 10 mg ou 15 mg à 10 patients.

Le critère principal d'évaluation a été atteint avec une réduction significative au plan statistique du pic du gradient de pression dans le ventricule gauche après un effort, indique la biotech américaine.

Le pic est passé de 125 mmHg en moyenne à l'inclusion à une valeur inférieure au seuil de 30 mmHg chez 8 patients et inférieure à 50 mmHg chez 2 patients (19 mm Hg en moyenne). D'un point de vue clinique, ces améliorations étaient significatives dès la deuxième semaine chez 9 patients sur 10.

Les patients présentaient également des améliorations significatives d'un point de vue clinique et statistique sur la consommation maximale d'oxygène (VO2 max) à 12 semaines, avec des valeurs moyennes passant de 20,7 mL/kg/min avant le traitement à 24,6 mL/kg/min à la fin de l'étude.

Le mavacamten était globalement bien toléré, indique MyoKardia.

L'entreprise teste actuellement des doses plus faibles de mavacamten dans une deuxième cohorte de l'étude PIONEER-HCM, pour laquelle les inclusions sont closes. Les résultats sont prévus au premier trimestre de 2018.

MyoKardia prévoit également de lancer d'ici à la fin de l'année une étude pivot (EXPLORER-HCM). Cet essai doit inclure entre 200 et 250 participants sur des critères comparables à ceux de l'étude de phase II et aura pour critère d'évaluation principal la consommation maximale d'oxygène.

Le mavacamten a reçu en avril 2016 la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique.

Source : APM International

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