HOPE-Duchenne

Publié le jeudi 16 novembre 2017
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AHA 2017
Congrès AHA 2017

Chez la souris mdx qui mime la cardiopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne, l'injection intramyocardique de cardiosphères a un effet bénéfique et améliore la fonction ventriculaire gauche et la capacité d'effort. Les cardiosphères sont des structures multicellulaires qui se créent spontanément à partir de mise en culture de tissu cardiaque adulte obtenu à partir de biopsie endomyocardique et cultivé dans un milieu adéquat. Elles contiennent des cellules primitives parfois très immatures et capables de prolifération et différenciation... 

Cette étude en ouvert de phase II randomisée et contrôlée utilisant l'IRM a inclus 25 sujets avec maladie de Duchenne et cicatrice de fibrose > 4/17 segments pour recevoir un traitement médical standard ou le même traitement avec injection de cardiosphère dans les trois artères coronaires majeures. Le groupe contrôle était composé de 12 patients. On retrouve dans le groupe traité une diminution significative à 12 mois de la taille de l'infarctus (6 %, P=.03) alors qu'elle ne change pas dans le groupe placebo, avec par ailleurs une amélioration des performances musculaires (critères secondaires).

Il est peu probable que cette faible amélioration encourage les effets ultérieurs…

D'après la communication de Ronald victor, Los Angeles, USA